Január 29-én megtörtént az első olyan gerincvelői eredetű izomsorvadás-kezelés a Klinikai Központban, amelyet 18 év alatti beteg kaphatott meg, immár társadalombiztosítási támogatással.
Dr. Kásler Miklós professzornak, az emberi erőforrások miniszterének tavaly novemberben történt bejelentése alapján immár egyedi engedélyeztetés nélkül elérhető Magyarországon is az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelése az egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítménnyel (Spinraza). Így valamennyi 18 év alatti fiatal és gyermek is hozzájuthat a legkorszerűbb génterápiához. Az SMA kezelés nélkül halálhoz, de kevésbé tragikus esetben is teljes ágyhoz kötöttséghez vezethet.
A Spinraza az első olyan génterápiás kezelés, melynek klinikai hatékonyságát és biztonságosságát több klinikai vizsgálat igazolta, ez az új gyógyszer megállítja a betegség előrehaladását. A készítményt a gerincvelő folyadékba szükséges adagolni, négyhavonta. Magyarországon a kezelés végzésére feljogosított centrumok között található a Pécsi Tudományegyetem is.
Sebestyén Andor, a Klinikai Központ elnöke a pozitív hír kapcsán elmondta: „A PTE KK Orvosi Genetikai Intézetében évente két-három gyermeket diagnosztizálnak SMA betegséggel. A gyermekek és családtagjaik számára bizakodást nyújt a kezelés társadalombiztosítási támogatással történő igénybevétele, továbbá jelentős tehertől kíméli meg a családokat az, hogy mostantól a gyermekek lakóhelyéhez közeli centrumban történhetnek meg a kezelések” – hangsúlyozta az elnök.
Pécsett az első Spinraza kezelés a Neurológiai Klinikán történt, dr. Pál Endre egyetemi docens vezetésével. A beteg egy 17 éves fiatal, aki a betegség II-es típusában szenved, ennek következtében tolókocsihoz kötötten él, ám a kezeléssel az életminőségében jelentős javulás érhető el. Hamarosan egy újabb 18 év alatti betegnek nyújtanak segítséget.
Forrás:
PTE